アイオニス決算の内容：全社の今年の見通しは据え置き、新薬トリンゴルザだけ半分以下に下げた【IONS・2026年7〜9月期】

2026年11月10日

3ヶ月前、この会社は新しい薬について「年間の売上見通しは達成できる軌道にある」と言っていました。今回、その見通しは半分以下になりました。

アイオニス・ファーマシューティカルズは、アンチセンスと呼ばれる種類の核酸医薬をつくってきたアメリカのバイオ企業です。長いあいだ、薬を開発して大手製薬会社に渡し、そこから入る契約金や売上の一部で稼ぐ会社でした。それがいま、自社で薬を売る会社に変わろうとしています。その変わり目の、いちばん大きな一歩でつまずいたのが今回の決算です。

■ アイオニスの決算説明会の内容（要点）

次回の決算：2027年2月上旬ごろの見込み（会社の正式発表待ち）
今回：2026年7〜9月期・決算説明会は2026年11月9日
「達成できる軌道」から「約5,000万ドル」へ
数字で見ると、立ち上がりはまだ小さい
全社の見通しは動かさず、市場の予想には届かないまま
引き下げの理由を、3回聞かれても分解しなかった

日足チャート（価格／出来高／RSI(2)／ニュースセンチ／RSランク）。毎日自動更新。

※この記事で扱うのは、2026年11月9日に行われた、2026年7〜9月期（第3四半期）の決算説明会です。会社の開示と、その場での経営陣の発言に基づく事実で、編集部の予測ではありません。次回の決算は2027年2月上旬ごろの見込み（会社の正式発表待ち）です。

💡決算説明会＝決算発表の後に、経営陣が投資家やアナリストに向けて説明し、質問に答える電話会議（カンファレンスコールとも呼びます）。発言はそのまま記録に残ります。

その前に——「希少な病気の薬」と「患者の多い病気の薬」は、売り方が違います

今回の話の中心は、トリンゴルザ（一般名オレザルセン）という薬です。血液中の中性脂肪（トリグリセリド）を下げる薬で、健康診断の結果に載っている、あの「中性脂肪」の値に関わります。

この薬は、まず家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）という、ごく珍しい遺伝性の病気の薬として売り出されました。患者が少ない病気では、診る医師も限られています。会社の説明では、営業が相手にしていた医師はおよそ3,000人でした。

2026年6月、同じ薬が重度の高トリグリセリド血症（SHTG）にも使えるようになりました。中性脂肪の値が非常に高い状態で、患者の数はFCSとは桁が違います。営業の相手は、同じ診療科のまま約2万人に広がりました。

ここで性質が変わります。希少な病気の薬は、その病気を専門に診る少数の医師が待っていた薬です。患者の多い病気の薬は、ふだんの診察で「どの患者にこの薬を使うか」を医師が新しく決めなければ処方されません。経営陣も、この薬は医師に「新しい治療の進め方」を求めるので時間がかかる、と説明しました。

町の歯医者にたとえると、近いかもしれません。新しい治療法が出ても、全員の患者にすぐ勧めるわけではなく、まず数人に試して、様子を見てから広げます。今回の決算で起きたのは、この「試してから広げる」の速さを、会社が読み違えたということでした。

「達成できる軌道」から「約5,000万ドル」へ

経営陣の言い方は、3ヶ月でこう変わりました。

3ヶ月前：「SHTGの立ち上がりの勢いを受けて、トリンゴルザは2026年通期の売上見通しを達成できる軌道にあります」
今回：「トリンゴルザについては、想定していたより緩やかな立ち上がりを反映して、2026年通期の売上見通しを約5,000万ドルに引き下げます」

3ヶ月前の見通しは、トリンゴルザの製品売上で1億〜1億1,000万ドルでした。それが約5,000万ドル（1ドル150円で約75億円）。半分以下です。

確信の度合いを表す言葉も下がりました。

3ヶ月前：「まだ初期ですが、私たちは大いに勇気づけられています（highly encouraged）」
今回：「この初期の段階で、私たちは立ち上がりの土台にある基礎的な要素、つまり医師の強い熱意などに勇気づけられています」

前回は「立ち上がりそのもの」に手応えを語っていました。今回は、手応えの根拠が「医師の熱意」に移っています。売上ではなく、売上の手前にある気持ちの話になりました。

お金の面でも、目標が1年後ろへずれました。財務責任者は3ヶ月前、「2028年のキャッシュフロー黒字化に向けて軌道に乗っている」と言っていました。今回は「時期は2028年から2029年へずれると見ています」です。理由として挙げたのは、トリンゴルザの立ち上がりの遅れと、最近の最終段階の試験2つの不振の両方でした。

前の四半期にあって、今回消えた言葉もあります。FCSについて「第2四半期は需要が飛び抜けて最も強い四半期で、新規の患者の開始も過去最高でした」と語っていた部分は、今回出てきません。

ただし公平に言えば、3ヶ月前にも予防線はありました。販売を率いる製品戦略責任者は当時から「緩やかな、穏やかな積み上がりになると考えている」と言っています。それでも年間の見通しは据え置いていた。その見通しのほうが、今回外れました。

数字で見ると、立ち上がりはまだ小さい

この四半期の実績です。

総売上 2億4,300万ドル（前年同期比 +55%）
うち製品などの商業売上 1億3,600万ドル、提携先からの収入 1億700万ドル
トリンゴルザの製品売上 900万ドル
ドーンゼラ（遺伝性血管性浮腫の予防薬）の製品売上 3,700万ドル（前の四半期比約+40%）

総売上は、前の四半期の2億6,800万ドルからは減っています。減った分の多くは提携先からの研究開発の収入で、1億4,900万ドルから1億700万ドルに下がりました。

トリンゴルザのSHTGでの立ち上がりについて、会社は今回の説明会で中身の数字を出しました。

承認から9月末までに処方した医師は約1,500人
そのうち2回以上処方した医師は約24%
民間の医療保険で、SHTGに保険が使える加入者は33%

💡保険のカバー率＝アメリカでは、薬が承認されても保険会社がその薬の支払いを認めるまで、患者は使いにくいままです。33%は、民間保険の加入者の3人に1人ということです。

1,500人の医師という数字は、営業が相手にしている約2万人から見れば、まだ入り口です。会社は、この3つ（処方する医師を増やす・1人の医師の処方を深くする・保険を通りやすくする）を優先課題に挙げ、今後追う指標として医師の数、繰り返し処方する医師、保険のカバー、四半期の売上を示しました。

一方のドーンゼラは、発売以来、毎四半期売上が伸びています。前の四半期の2,600万ドルから、今回3,700万ドル。会社は「発売以来、製品売上は四半期ごとに大きく増え、立ち上がりは勢いを増し続けている」と、3ヶ月前と同じ強さで語りました。こちらの年間見通し（1億1,000万〜1億2,000万ドル）は据え置きです。

全社の見通しは動かさず、市場の予想には届かないまま

全社の2026年の見通しは、どれも据え置きでした。

総売上 8億7,500万〜9億ドル（1ドル150円で約1,313億〜1,350億円）
調整後（non-GAAP）の営業損失 4億2,500万〜4億7,500万ドル
年末の現金と投資 16億ドル超

💡調整後（non-GAAP）＝会社が一時的、または本業と関係が薄いと考える項目を除いた数字。会計基準どおりの数字（GAAP）とは別物です。
💡コンセンサス＝その会社を調べているアナリストたちの予想の平均。

トリンゴルザが半分以下になっても全社の売上見通しが動かないのは、ほかの柱が埋めているからです。ただ、市場の予想の平均は2026年の売上で9.2億ドル前後で、据え置かれた会社の見通しはそれを下回ったままです。上方修正は、この決算に1つもありませんでした。

2027年のトリンゴルザの売上については、質疑でアナリストがコンセンサスを約3億7,000万ドルと挙げて尋ねましたが、財務責任者は「2月の通期決算の説明会で見通しを出すのを楽しみにしています」と答え、数字は出しませんでした。

引き下げの理由を、3回聞かれても分解しなかった

質疑応答で質問した12人は、全員がトリンゴルザについて聞きました。何が想定外だったのかを、複数の証券会社が繰り返し聞いています。

社長の答えは一貫していました。

「見通しについては、想定より遅い立ち上がり、それ以上のものでは本当にありません」

保険の手続きの問題なのか、無償で薬を渡す制度の影響なのか、需要そのものなのか。その内訳は最後まで示されませんでした。財務責任者は説明の中で、新しい見通しは無償で薬を渡す制度（後述のクイックスタート）の拡大も織り込んでいると述べていますが、それがどれだけの額なのかは出していません。9月の投資家向けの場で7月と8月は良い月だったと言っていたではないか、という問いには、社長が「立ち上がり初期の発言は、当時手元にあったデータに基づくものだった」「その時点では発売から数週間しか経っていなかった」と答えています。

もうひとつ、答えなかったことがあります。クイックスタートと呼ばれる制度の規模です。

💡クイックスタート＝保険の承認が下りるまでの間、患者に薬を無償で渡す制度。患者はすぐに治療を始められますが、その間の分は売上になりません。

この制度の中身と規模は2つの証券会社から聞かれ、製品戦略責任者は「競争の激しい領域なので、細かいところには入りたくありません」「クイックスタートについては、それ以上の詳細には本当に入りたくありません」と、2回とも答えを控えました。売上が見えにくい理由の一部がこの制度にあるなら、その大きさが分からないかぎり、次の四半期の数字を読むのも難しくなります。

次の四半期についても、明るい材料は乏しいままです。会社の見通しから逆算すると10〜12月期のトリンゴルザの売上は前の四半期と横ばいになる、という指摘が質疑で出ました。会社はクイックスタートの時期、医療上の例外申請の手続き、年末の休暇の季節要因を挙げ、処方する医師と繰り返し処方する医師は増えていると説明しましたが、数字はありませんでした。製品戦略責任者自身も「これらの施策が処方量の加速につながるには、ある程度の時間がかかると認識しています」と言っています。

一度きりの収入にも触れておく必要があります。提携先からの収入は、相手の薬の承認や試験の節目で入る、まとまった一回性のお金です。10〜12月期には、提携先が米国で承認を得たことで3,000万ドルの節目の支払いを受け取ると会社は説明しました。全社の見通しを支えている柱の一部は、こうした塊で入るお金です。

それでも、この会社の中で前に進んでいるもの

悪い話だけではありません。

ドーンゼラは、毎四半期の伸びが続いています。トリンゴルザとは対照的に、こちらは見通しどおりに進んでいる薬です。

提携先の側でも、承認と良い試験結果が出ました。GSKと組んだB型慢性肝炎の薬ベピロビルセンが米国と日本で承認され、会社は「世界での発売が進むにつれて、ロイヤルティを受け取り始める見込み」と説明しています。ロシュと組んだIgA腎症の薬、大塚製薬と組んだALSの一種の薬は、それぞれ最終段階の試験で良い結果が出ました。自社で開発したアレキサンダー病の薬も承認を受け、会社にとって神経の分野で初めての自社での発売になりました。

一方で、社長は冒頭で「最近の2つの最終段階の試験結果は、私たちが望んだ結果にはなりませんでした」とも述べています。前の四半期に「重要なきっかけ」として挙げていた試験も、その中に含まれます。

現金は9月末で19億ドルあり、年末も16億ドル超を見込んでいます。追加の資金調達については、資本のコストと株の希薄化を考えながら検討する、という答えでした。

そして会社は、トリンゴルザの最終的な売上の大きさ（ピーク時の年間売上）については「数十億ドル規模になる可能性に自信を持ち続けている」と言っています。製品戦略責任者は、3ヶ月前と同じ「ピーク時の年間売上30億ドル超」という数字も今回そのまま繰り返しました。年間の見通しは半分以下にしても、この旗は降ろしていません。